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Caso clínico: mujer de 42 años con enfermedad perianal muy compleja . Resonancia prueba inicial . Mucho dolor articular y eritema nodoso. Se hace colonoscopia.Se inician antibióticos, imurel, y operación quirúrgica con drenaje quirúgico y tratamiento biológico :Remicade.
La evolución muy buena, la digestiva., pero mejoró parcialmente la enfermedad perianal y agravó.
Se suspende el infliximab ya que el problema digestivo está totalmente controlado y se pasa a aziotropina y se realiza una intervención con ce´lulas madre y la paciente en doce semanas presenta cierre total de la fístula.
Las células madre, se utilizan para cerrar las fístulas mediante que con el tratamiento adecuado se sigue manteniendo la enfermedad bajo control.
Los ensayos en humanos tienen 4 fases, a los que se llega después de una larga fase en animales y otras pruebas..
En toda experimentación se establecen dos grupos, uno recibirá el tratamiento a probar y el otro un placebo .
Fase 1-
Pocos pacientes, va destinada sobre todo a intentar ver que dosis es la eficaz.
Fase2.
Más pacientes. Se ve el análisis de efectividad .
Fase3.
Ya hay un número importante de pacientes :1000 aproximadamente. Ya no se ve solo la efectividad, sino que sea seguro y compararlo con otros medicamentos a ver si es mejor o peor que otros.
Fase4.
Son ensayos clínicos pero con fármacos ya comercializados y se busca cuanto más pacientes mejor. Seguridad y efectos adversos.

¿Qué es una célula madre?
Es una célula progenitora. Son capaces de diferenciarse, son células que todavía no son nada.
Hay de dos tipos:
Embrionarias pluripotenciales (sirven para todo los órganos del cuerpo)
Células órgano específicas (multipotenciales) de un organismo en concreto, no sirven para todo tipo de organismos.
No todas las células madre proceden de embrión y de hecho, las que se usan para enfermedad de Crohn no vienen de embrión.
Aplicaciones:
Tumores de casi cualquier origen, múltiples autoinmunes, inmunodeficiencias graves y se busca la regeneración de órganos: córneas, cartílagos, músculo cardiaco…
En la Enfermedad Inflamatoria Intestinal.(Fístula perianal compleja)
El Hospital Clinic de Barcelona está haciendo también ensayos con transplante de médula ósea en enfermedad inflamatoria intestinal. que no tiene nada que ver con la terapia de células madre.. Se está utilizando para pacientes que ya han pasado por casi todo ,una medida muy experimental (solo tres pacientes han pasado por este proceso completo) con quimioterapia y transplante de células de autotransfusión para meter células limpias .No obstante no demuestra para nada que pueda curar el Crohn.
En el tratamiento de células madres en fístula perianal hay pacientes en fase uno, en fase dos y en fase tres.
En fase dos se metieron 50 pacientes algunos con efecto placebo y otros no ya que va a sorteo y en cada grupo habían 7 pacientes de crohn .No todos tenían enfermedad intestinal.
Se usó un pegamento biológico en los dos grupos y solo en uno de ellos se añadieron células madre para comparar los resultados.
Los resultados son espectaculares en un 71% de los pacientes frente al 16% que cayeron en el grupo “placebo”.Con eficacia similar en pacientes con Crohn y en los de no crohn.
Al ser pocos pacientes no hay resultados concluyentes. Todos al menos pasaron 7 meses con sus fístulas cerradas.
Fue un fármaco muy bien tolerado sin efectos secundarios apenas.
Con estos buenos resultados hay que intentar pasar a la fase siguiente.
Fase3. Siguen habiendo dos grupos por necesidad de ensayo. Siempre va a ver una rama de control con gente que no lleve ese tratamiento. Células madre de origen mesenquimal que se expanden fuera de laboratorio y son específicos para pacientes con Crohn.
Es un fármaco que no está comercializado, es una inyección intralesional : exploración bajo anestesia y se inyecta o bien célula madre o bien suero salino
A partir de este ensayo es cuando se va a ver si se puede comercializar el medicamento.

Ponencia:
Dra. Martín Arranz.
Hospital La Paz.
Transcripción y resumen:
Dulce María Jimenez